中國醫(yī)藥報(bào)記者 白毅
2015年8月國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》之后，新藥創(chuàng)制的號角漸吹漸響。2016年，在“十三五”開局之年，緊鑼密鼓出臺的一系列鼓勵(lì)政策，不斷涌現(xiàn)的重要基礎(chǔ)研究成果，推動(dòng)藥物研發(fā)特別是重大新藥創(chuàng)制迎來了***好的時(shí)代。
政策環(huán)境日趨完善
當(dāng)前，創(chuàng)新已經(jīng)上升至國家戰(zhàn)略，醫(yī)藥行業(yè)出臺的一系列政策為創(chuàng)新營造了有利環(huán)境。2016年，國務(wù)院、國家食品藥品監(jiān)管總局以及相關(guān)部委相繼頒布多條政策法規(guī)文件，支持和鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新。
2016年10月，中共中央、國務(wù)院印發(fā)了《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》，提出促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，加強(qiáng)醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新，完善政產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同創(chuàng)新體系，推動(dòng)醫(yī)藥創(chuàng)新和轉(zhuǎn)型升級。加強(qiáng)專利藥、中藥新藥、新型制劑、高端醫(yī)療器械等創(chuàng)新能力建設(shè)，推動(dòng)治療重大疾病的專利到期藥物實(shí)現(xiàn)仿制上市。大力發(fā)展生物藥、化學(xué)藥新品種、優(yōu)質(zhì)中藥、高性能醫(yī)療器械、新型輔料包材和制藥設(shè)備，推動(dòng)重大藥物產(chǎn)業(yè)化。
2016年11月，工信部等六部委聯(lián)合發(fā)布了《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》，提出要推進(jìn)重點(diǎn)領(lǐng)域發(fā)展。把握產(chǎn)業(yè)技術(shù)進(jìn)步方向，瞄準(zhǔn)市場重大需求，大力發(fā)展生物藥、化學(xué)藥新品種、優(yōu)質(zhì)中藥、高性能醫(yī)療器械、新型輔料包材和制藥設(shè)備，加快各領(lǐng)域新技術(shù)的開發(fā)和應(yīng)用，促進(jìn)產(chǎn)品、技術(shù)、質(zhì)量升級。
2016年11月，國務(wù)院印發(fā)《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，提出加快生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展步伐，構(gòu)建生物醫(yī)藥新體系。加快開發(fā)具有重大臨床需求的創(chuàng)新藥物和生物制品，加快推廣綠色化、智能化制藥生產(chǎn)技術(shù)，強(qiáng)化科學(xué)高效監(jiān)管和政策支持，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)國際化發(fā)展，加快建設(shè)生物醫(yī)藥強(qiáng)國。
與此同時(shí)，2016年國家食品藥品監(jiān)管總局聚焦藥品質(zhì)量提高和鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新，出臺實(shí)施了一系列政策措施并取得了明顯成效。改革化學(xué)藥品分類制度，提高注冊申請標(biāo)準(zhǔn)：發(fā)布了化學(xué)藥品注冊分類改革工作方案、化學(xué)藥品新注冊分類申報(bào)資料要求（試行）；開展上市許可持有人制度試點(diǎn)：總局對上市許可持有人制度試點(diǎn)方案及時(shí)進(jìn)行政策解讀，并發(fā)布《關(guān)于做好藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)有關(guān)工作的通知》；優(yōu)化簡化審批流程，提高審評審批效率：2016年出臺了《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》；開展臨床試驗(yàn)核查，重建研發(fā)生態(tài)環(huán)境：一年來發(fā)布《關(guān)于印發(fā)藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查工作程序（暫行）的通知》等20余個(gè)公告；開展仿制藥質(zhì)量與療效一致性評價(jià)：目前已發(fā)布10余個(gè)工作文件和指導(dǎo)原則。“這些為鼓勵(lì)創(chuàng)新而打出的一連串‘組合拳’，有利于促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)的規(guī)范和進(jìn)步?！崩ヌ┢髽I(yè)管理（上海）有限公司北京分公司注冊事務(wù)***總監(jiān)姚中表示。
新藥創(chuàng)制步伐加速
在日趨完善的政策環(huán)境下，2016年1~11月，國家食品藥品監(jiān)管總局共批準(zhǔn)了189件藥品上市申請。值得一提的是，2016年5月，新一代無氟喹諾酮類藥物國家1.1類新藥蘋果酸奈諾沙星膠囊獲批上市。不同于傳統(tǒng)的氟喹諾酮類抗菌藥,奈諾沙星為新一代選擇性細(xì)菌拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑。體外抗菌作用顯示，奈諾沙星具有很強(qiáng)的廣譜抗菌作用，對革蘭陽性菌和陰性菌、厭氧菌及非典型病原體均有作用，其中對鏈球菌屬和葡萄球菌屬尤其有效，包括多重耐藥的肺炎鏈球菌和甲氧西林耐藥金黃色葡萄球菌(MRSA)。
2016年9月，在“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項(xiàng)長期支持下，我國自主研發(fā)的治療病毒性肝炎的一類生物制品聚乙二醇干擾素α-2b注射液獲批上市。該藥打破了進(jìn)口同類藥物的長期壟斷，大幅度降低肝炎患者的用藥成本，具有較好的經(jīng)濟(jì)效益和社會(huì)效益。
世界上***專門針對甲型H1N1流感治療的有效方劑“金花清感方”也于2016年9月正式面世，這也是2016年我國***個(gè)獲批上市的中藥新藥。金花清感方治療甲型流感患者效果明顯。
此外，2016年還有一批重要?jiǎng)?chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入臨床研究階段：百濟(jì)神州公司在研產(chǎn)品PD-1單抗BGB-A317獲得總局臨床試驗(yàn)批件，用于治療晚期實(shí)體瘤；恒瑞醫(yī)藥PD-1單抗產(chǎn)品SHR-1210成為***獲總局批準(zhǔn)進(jìn)入Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)藥物……
這些成果證明，我國新藥研發(fā)的能力明顯進(jìn)步?！爸卮笮滤巹?chuàng)制”科技重大專項(xiàng)技術(shù)總師桑國衛(wèi)表示，“十二五”以來，該專項(xiàng)針對重大疾病，圍繞產(chǎn)業(yè)鏈部署研發(fā)鏈，共獲批24個(gè)1類新藥，為新中國成立后的近5倍；建成各類平臺近300個(gè)，突破核心關(guān)鍵技術(shù)50余項(xiàng)；支持產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新孵化基地60余個(gè)。生物疫苗研發(fā)水平位居世界前列，化學(xué)藥物創(chuàng)新研究實(shí)現(xiàn)與國際同步，中藥產(chǎn)業(yè)形成全球化發(fā)展趨勢，促進(jìn)了我國醫(yī)藥科技由仿制向創(chuàng)新、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)由大國向強(qiáng)國邁進(jìn)。
基礎(chǔ)研究不斷助力
2016年，在抗腫瘤、抗病毒、抗感染等領(lǐng)域中，我國科學(xué)家通過不懈努力，許多意義重大、影響深遠(yuǎn)的研究陸續(xù)發(fā)表在國際著名期刊上，使得我國新藥研發(fā)的速度進(jìn)一步加快。
在抗病毒藥物研發(fā)領(lǐng)域，國際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》在線發(fā)表了中國科學(xué)院微生物研究所、中國疾病預(yù)防控制中心高福研究團(tuán)隊(duì)的文章。該研究從分子水平闡釋了一種新的病毒膜融合激發(fā)機(jī)制，為抗病毒藥物設(shè)計(jì)提供了新靶點(diǎn)，也為應(yīng)對埃博拉病毒病疫情及防控提供了重要的理論基礎(chǔ)。
《科學(xué)》發(fā)表了北京大學(xué)藥學(xué)院周德敏教授/張禮和院士課題組的突破性研究進(jìn)展：他們以流感病毒為模型，發(fā)明了人工控制病毒復(fù)制從而將病毒直接轉(zhuǎn)化為疫苗的技術(shù)，顛覆了病毒疫苗研發(fā)的理念。
在抗腫瘤藥物領(lǐng)域，國際學(xué)術(shù)期刊《自然》在線發(fā)表了中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所許琛琦研究組和李伯良研究組的合作研究成果。該成果發(fā)現(xiàn)，調(diào)節(jié)膽固醇代謝可以調(diào)控T細(xì)胞的抗腫瘤活性，鑒定了腫瘤免疫治療的新靶點(diǎn)——膽固醇酯化酶ACAT1以及相應(yīng)的小分子藥物前體，為開發(fā)新的腫瘤免疫治療方法奠定了基礎(chǔ)。
中國科學(xué)院上海藥物所蔣華良課題組、楊財(cái)廣課題組及北京基因組所劉江課題組合作研究的重要進(jìn)展在《癌癥細(xì)胞》在線發(fā)表。該研究為SPOP能否作為透明細(xì)胞腎癌藥物靶點(diǎn)進(jìn)行了藥理功能確證，同時(shí)為SPOP抑制劑的發(fā)現(xiàn)并運(yùn)用于治療腎癌指明了不同于激酶抑制劑的新方向。
在抗感染藥物領(lǐng)域，中國科學(xué)院上海藥物研究所與華東理工大學(xué)等單位的研究人員通力合作，發(fā)現(xiàn)了一個(gè)抗(耐藥)金黃色葡萄球菌感染的藥物作用新靶點(diǎn)——CrtN蛋白，相關(guān)研究在線發(fā)表于國際期刊《自然·化學(xué)生物學(xué)》，為抗生素替代品，特別是抗致病力藥物研發(fā)提供了嶄新的切入點(diǎn)。
在代謝綜合征治療藥物領(lǐng)域，《細(xì)胞》雜志發(fā)表了中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院藥物研究所李平平教授團(tuán)隊(duì)的***新研究成果：半乳糖苷凝集素Galectin-3作為連接肥胖、炎癥與胰島素抵抗的關(guān)鍵分子，在糖尿病發(fā)病過程中發(fā)揮重要作用，為糖尿病的治療提供了新的藥物靶點(diǎn)。
軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院放射與輻射醫(yī)學(xué)研究所金義光研究員表示：“基礎(chǔ)學(xué)科的迅速發(fā)展，一系列新機(jī)制、新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)，為新藥研發(fā)打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，注入了更多的動(dòng)力。”
